Ученые разработали терапию для лечения врожденной глухоты
Она оказалась действенной стратегий борьбы с нарушением слуха.
Более 450 миллионов людей на планете страдают от нарушений слуха, в 70% случаев заболевание является врожденным, связанным с дисфункцией белка отоферлина, который принимает участие в преобразовании механического звукового раздражения волосковых клеток улитки внутреннего уха в нервные импульсы. Однако компания Regeneron, в составе которой работали представители Великобритании, Испании и США, заявила, что болезнь поддается лечению с помощью генной терапии. Также китайские эксперты представили результаты своих клинических испытаний на конгрессе Европейского общества генной и клеточной терапии в Брюсселе.
Ученые разработали два геннотерапевтических препарата — DB-OTO и AAV1-hOTOF. Во время клинических испытаний в слуховую улитку ввели лекарство детям до 18 лет из Великобритании, Испании и США. Спустя шесть недель один из участников в возрасте двух лет начал реагировать на звуковые стимулы.
Препарат AAV1-hOTOF, разработанный в Фуданьском университете, ввели десяти китайским детям. У одного из малышей слух не восстановился, а четыре ребенка, которые до лечения не слышали ничего тише 95 децибел, через несколько недель лечения начали хорошо улавливать звуки на уровне 50−55 децибел, что соответствует 60−65% нормального слуха и позволяет слышать обычный разговор.
